Генная терапия: слепые смогли распознавать предметы с помощью специальных очков

Первое в своем роде клиническое исследование в группе пациентов с пигментным ретинитом, генетическим заболеванием, приводящим к слепоте, показывает, что оптогенетическая терапия безопасна и позволяет мозгу научиться расшифровывать новые световые сигналы. Десять участников получили инъекцию в глаз и специальные очки; у семи наблюдалось улучшение светочувствительности, а шестеро смогли распознавать предметы и точно протягивать руку. Зрение не вернулось к норме.

Первое в своем роде клиническое исследование, опубликованное в медицинском журнале NEJM, показывает, что генная терапия в сочетании со специальными очками позволяет слепым распознавать предметы и точно протягивать руку. Десять пациентов с генетическим заболеванием под названием пигментный ретинит, которое вызывает постепенную гибель фоторецепторных клеток сетчатки, получили инъекцию в один глаз. Лечение, называемое оптогенетикой, учит другие клетки сетчатки производить светочувствительный белок. Очки с небольшой камерой преобразуют изображение в импульсы оранжевого света, проецируемые на сетчатку. У семи пациентов наблюдалось улучшение светочувствительности, а у шести улучшение было признано значительным: они научились распознавать предметы, находить дверь и точно протягивать руку. Исследователи подчеркивают, что это не нормальное зрение – участники по-прежнему не могут читать или узнавать лица. Однако это первый случай, когда в группе пациентов было продемонстрировано, что лечение безопасно и что мозг учится обрабатывать новый сигнал. Исследование финансировалось французской компанией GenSight Biologics, в нем участвовали Университет Питтсбурга, Институт IOB в Базеле, Институт зрения в Париже и больница Мурфилдс в Лондоне. На данном этапе это небольшое исследование без контрольной группы, предназначенное в первую очередь для проверки безопасности. Требуются более крупные испытания, прежде чем оно станет доступным лечением.