После лет без лечения: одобрен препарат от генетического заболевания, поражающего мужчин

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) впервые одобрило лекарственную терапию синдрома MCT8, редкого генетического заболевания, поражающего в основном мужчин. Препарат Emcitate снижает избыток гормона щитовидной железы в крови и может уменьшить повреждение сердца и обмена веществ, но не излечивает неврологическое повреждение.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило вчера (в понедельник) препарат Emcitate для лечения синдрома MCT8, редкого генетического заболевания, поражающего в основном мужчин. Это первое одобрение такого рода в США лекарственной терапии этого заболевания после многих лет, когда не было одобренного лечения. Препарат, основанный на активном веществе тиратрикол (Tiratricol), действует, снижая избыточный уровень гормона щитовидной железы в крови — явление, характерное для заболевания и повреждающее сердце и обмен веществ. Одобрение было основано на двух клинических исследованиях, включая международное многоцентровое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование, которые показали улучшение показателей функции сердца и артериального давления. Однако препарат не излечивает генетический дефект и не исправляет тяжелое неврологическое повреждение, связанное с заболеванием. Распространенные побочные эффекты включали диарею, рвоту, сыпь и повышенное потоотделение. Препарат был разработан компанией Egetis Therapeutics. Одобрение в США не свидетельствует о его доступности в Израиле.