אחרי שנים ללא טיפול: אושרה תרופה למחלה גנטית הפוגעת בגברים
מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר לראשונה טיפול תרופתי בתסמונת MCT8, מחלה גנטית נדירה הפוגעת בעיקר בגברים. התרופה, Emcitate, מפחיתה את עודף הורמון בלוטת התריס בדם ועשויה לצמצם פגיעה בלב ובחילוף החומרים, אך אינה מרפאה את הפגיעה הנוירולוגית.
מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר אמש (שני) את התרופה Emcitate לטיפול בתסמונת MCT8, מחלה גנטית נדירה הפוגעת בעיקר בגברים. מדובר באישור ראשון מסוגו בארצות הברית לטיפול תרופתי במחלה, לאחר שנים שבהן לא היה טיפול מאושר. התרופה, המבוססת על החומר הפעיל טירטריקול (Tiratricol), פועלת להפחתת רמות עודף הורמון בלוטת התריס בדם, תופעה האופיינית למחלה ופוגעת בלב ובחילוף החומרים. האישור התבסס על שני מחקרים קליניים, בהם מחקר בינלאומי רב-מרכזי אקראי ומבוקר פלצבו, שהראו שיפור במדדי תפקוד לב ולחץ דם. עם זאת, התרופה אינה מרפאה את הפגם הגנטי ואינה מתקנת את הפגיעה הנוירולוגית הקשה הכרוכה במחלה. תופעות הלוואי השכיחות כללו שלשולים, הקאות, פריחה והזעת יתר. התרופה פותחה על ידי חברת Egetis Therapeutics. האישור האמריקאי אינו מעיד על זמינותה בישראל.